Breath From Salt: A Deadly Genetic Disease, A New Era In Science, And The Patients And Families Who Changed Medicine Forever
Recommended by Bill Gates and included in GatesNotes
"Elaborating on the science as well as the business behind the fight against cystic fibrosis, Trivedi captures the emotions of the families, doctors, and scientists involved in the clinical trials and their 'weeping with joy' as new drugs are approved, and shows how cystic fibrosis, once a 'death sentence,' became, for many, a manageable condition. This is a rewarding and challenging work." —Publishers Weekly
Cystic fibrosis was once a mysterious disease that killed infants and children. Now it could be the key to healing millions with genetic diseases of every type—from Alzheimer's and Parkinson's to diabetes and sickle cell anemia.
In 1974, Joey O'Donnell was born with strange symptoms. His insatiable appetite, incessant vomiting, and a relentless cough—which shook his tiny, fragile body and made it difficult to draw breath—confounded doctors and caused his parents agonizing, sleepless nights. After six sickly months, his salty skin provided the critical clue: he was one of thousands of Americans with cystic fibrosis, an inherited lung disorder that would most likely kill him before his first birthday.
The gene and mutation responsible for CF were found in 1989—discoveries that promised to lead to a cure for kids like Joey. But treatments unexpectedly failed and CF was deemed incurable. It was only after the Cystic Fibrosis Foundation, a grassroots organization founded by parents, formed an unprecedented partnership with a fledgling biotech company that transformative leaps in drug development were harnessed to produce groundbreaking new treatments: pills that could fix the crippled protein at the root of this deadly disease.
From science writer Bijal P. Trivedi, Breath from Salt chronicles the riveting saga of cystic fibrosis, from its ancient origins to its identification in the dank autopsy room of a hospital basement, and from the CF gene's celebrated status as one of the first human disease genes ever discovered to the groundbreaking targeted genetic therapies that now promise to cure it.
Told from the perspectives of the patients, families, physicians, scientists, and philanthropists fighting on the front lines, Breath from Salt is a remarkable story of unlikely scientific and medical firsts, of setbacks and successes, and of people who refused to give up hope—and a fascinating peek into the future of genetics and medicine.
Elon Musk: How the Billionaire CEO of SpaceX and Tesla is shaping our Future South African born Elon Musk is the renowned entrepreneur and innovator behind PayPal, SpaceX, Tesla, and SolarCity. Musk wants to save
Hard Pushed: A Midwife’s Story THE SUNDAY TIMES BESTSELLER, from the co-host of the podcast WHAT THE MIDWIFE SAID No sleep for twenty hours. No food for ten. And a ward full of soon-to-be Midwives are there for
The Undocumented Americans NATIONAL BOOK AWARD FINALIST • One of the first undocumented immigrants to graduate from Harvard reveals the hidden lives of her fellow undocumented Americans in this deeply personal and groundbreaking portrait of
WATERSTONES' BEST BOOKS OF 2023: POLITICS 'A riveting blend of memoir and manifesto I found myself dog-earing every page' Elizabeth Day 'Profoundly articulate. Entirely wise. Beautifully real.' Attitude 'Transitional is a clever, moving book that
Unorthodox: The Scandalous Rejection Of My Hasidic Roots Now a Netflix original series! Unorthodox is the bestselling memoir of a young Jewish woman’s escape from a religious sect, in the tradition of Ayaan Hirsi Ali’s Infidel and Carolyn
All Creatures Great And Small: The Classic Memoirs Of A Yorkshire Country Vet The first collection of memoirs from the author who inspired the BBC series All Creatures Great and Small. This edition contains If Only They Could
Quy cách: Bìa cứng NXB: Harper Collins Ngôn ngữ: tiếng Anh #### South African born Elon Musk is the renowned entrepreneur and innovator behind PayPal, SpaceX, Tesla, and SolarCity. Musk wants to save our planet;
World Wild Vet: Encounters In The Animal Kingdom A wild look at our natural world for fans of Steve Irwin, James Herriot, and Bear Grylls Millions follow Dr. Evan Antin and his wildlife adventures through
Breath From Salt: A Deadly Genetic Disease, A New Era In Science, And The Patients And Families Who Changed Medicine Forever Recommended by Bill Gates and included in GatesNotes "Elaborating on the science as well
Trang đầu Trang cuối
👁️
32 | ⌚2025-09-09 13:24:21.850
VNĐ: 808,900
Mua hàng tại Shopee giảm thêm 30%








Breath From Salt: A Deadly Genetic Disease, A New Era In Science, And The Patients And Families Who Changed Medicine Forever Recommended by Bill Gates and included in GatesNotes "Elaborating on the science as well
Harvard Business Review Quản lý nguồn lực con người cần phải được ưu tiên ở mức độ ngang hàng với vị thế mà quản lý nguồn lực tài chính đã có được hồi thập niên
Captain Aquatica's Awesome Ocean Take to the seas with marine conservationist and shark researcher Captain Aquatica and her hammerhead shark sidekick, Fin, to explore the ocean's wettest and wildest depths and get the latest facts
Bài Giảng Sinh Học Theo GS Nguyễn Lân Dũng, khi viết tài liệu này ông suy nghĩ nhiều đến sinh viên sinh học năm thứ nhất, khi mới bước đầu đến với thế giới sinh
Contents: - Test 1 - Test 2 - Test 3 - Test 4 - Test 5 - Test 6 - Test 7 - Test 8 - Test 9 - Test 10 - Scripts & Answers
Mind Map - Giải Thích Ngữ Pháp Tiếng Anh Theo Sơ Đồ Tư Duy Mind Map Giải Thích Ngữ Pháp Tiếng Anh Theo Sơ Đồ Tư Duy" – Học Ngữ Pháp Dễ Như Trò Chơi
Bút Lông 12 Màu Connector Pastel & Neon - Faber-Castell
Bao Giờ Cho Đến Ngày Xưa "Tao đang đợi câu hỏi này của mày đó. Mày vô tình lắm nha con, đi một cái là chẳng nhớ tới ai cả. Mày có biết thằng Hận
Tài Chính Cá Nhân Dành Cho Bạn Trẻ không chỉ là một cuốn sách, mà còn là một công cụ hướng dẫn thực tiễn cho các bạn trẻ xây dựng nền tảng tài chính vững
Tủ Sách Cùng Con Trưởng Thành - EQ-IQ - Xây Dựng Thói Quên Tốt Đầu Đời Cho Trẻ - Con Không Đi Học Đâu “Mẹ sẽ không ở bên con nữa ạ.” “Con còn đang
MÔ TẢ SẢN PHẨM (HA) Cuốn sách tham khảo "Nâng Cao Và Phát triển Toán Lớp 8- tập 2" là cuốn sách do tác giả Vũ Hữu Bình biên soạn. Nội dung cuốn sách chia
Listening, Speaking And Study Skills Student Book With Oxford Online Skills Level 1 A three-level, paired skills course that teaches students in higher education the essential skills for academic success. Headway Academic Skills can be
Luật Trưng cầu ý dân (hiện hành) được Quốc hội khóa XIII, kỳ họp thứ 10 thông qua ngày 25/11/2015, có hiệu lực thi hành từ ngày 01/7/2016. Luật gồm 8 chương, 52 điều, quy
Kỷ Luật Bàn Ăn - Dinh Dưỡng Cân Bằng ------------ Chào mừng mẹ đến với hành trình mới đầy thú vị nhưng cũng không kém phần căng thẳng. Đã qua rồi cái thời kì nhàn
Kiểu dáng nhỏ gọn Nồi Cơm Điện Nắp Gài Sharp KS-11ETV "RB" (1L) có kích thước nhỏ gọn, dung tích 1 lít phù hợp cho gia đình ít người, sinh viên ở trọ, người sống
Nội dung sách: Travis Devine đã trở thành một cỗ máy chuyên nghiệp có thể hoàn thành bất kỳ nhiệm vụ nào được giao. Trong nhiệm vụ lần này, anh đến Seattle để hỗ trợ
Sách - Đừng Làm Nhân Viên Nổi Khùng Nhà xuất bản : Nhà Xuất Bản Đà Nẵng. Công ty phát hành : ZenBooks. Tác giả : James Adonis. Kích thước : 13 x 20.5 cm.
Giấy Bìa Màu 36558 Tập giấy màu CAMPAP phù hợp sử dụng trong văn phòng với nhiều ứng dụng khác nhau: in ấn, làm giấy thông báo, giấy mời, thư tay hoặc xếp hình, Khổ
Thảm lót sàn xe ô tô LANDROVER DEFENDER 2021 + nhãn hiệu Macsim 3W - chất liệu nhựa TPE đúc khuôn cao cấp - màu đen mang thương hiệu Macsim 3W được công ty TNHH
200 Miếng Bóc Dán Thông Minh Phát Triển Chỉ Số Thông Minh Sáng Tạo CQ - Tập 2 Nhà xuất bản : Nhà Xuất Bản Thanh Niên. Công ty phát hành : Đinh Tị. Tác
Breath From Salt: A Deadly Genetic Disease, A New Era In Science, And The Patients And Families Who Changed Medicine Forever Recommended by Bill Gates and included in GatesNotes "Elaborating on the science as well